Исследователи из Массачусетского технологического института и Гарварда разработали новый способ доставки молекулярной терапии клеткам. Система, называемая SEND, может быть запрограммирована на инкапсуляцию и доставку различных грузов РНК. SEND использует натуральные белки в организме, которые образуют вирусоподобные частицы и связывают РНК, и может вызывать меньший иммунный ответ, чем другие подходы к доставке.
Новая платформа доставки эффективно работает в клеточных моделях и при дальнейшем развитии может открыть новый класс методов доставки для широкого спектра молекулярных лекарств, в том числе для редактирования генов и замены генов. Существующие средства доставки для этих терапевтических средств могут быть неэффективными и случайным образом интегрироваться в геном клеток, а некоторые могут стимулировать нежелательные иммунные реакции. SEND обещает преодолеть эти ограничения, что может открыть новые возможности для внедрения молекулярной медицины.
«Биомедицинское сообщество разрабатывает мощные молекулярные терапевтические препараты, но доставить их к клеткам точным и эффективным способом - непросто», - сказал пионер CRISPR Фэн Чжан, старший автор исследования, член основного института Института Броуда. «SEND может решить эти проблемы»