Ученые используют человеческий белок для доставки молекулярных лекарств в клетки
Исследователи из Массачусетского технологического института и Гарварда разработали новый способ доставки молекулярной терапии клеткам. Система, называемая SEND, может быть запрограммирована на инкапсуляцию и доставку различных грузов РНК. SEND использует натуральные белки в организме, которые образуют вирусоподобные частицы и связывают РНК, и может вызывать меньший иммунный ответ, чем другие подходы к доставке.
Новая платформа доставки эффективно работает в клеточных моделях и при дальнейшем развитии может открыть новый класс методов доставки для широкого спектра молекулярных лекарств, в том числе для редактирования генов и замены генов. Существующие средства доставки для этих терапевтических средств могут быть неэффективными и случайным образом интегрироваться в геном клеток, а некоторые могут стимулировать нежелательные иммунные реакции. SEND обещает преодолеть эти ограничения, что может открыть новые возможности для внедрения молекулярной медицины.
«Биомедицинское сообщество разрабатывает мощные молекулярные терапевтические препараты, но доставить их к клеткам точным и эффективным способом - непросто», - сказал пионер CRISPR Фэн Чжан, старший автор исследования, член основного института Института Броуда. «SEND может решить эти проблемы»
Новая платформа доставки эффективно работает в клеточных моделях и при дальнейшем развитии может открыть новый класс методов доставки для широкого спектра молекулярных лекарств, в том числе для редактирования генов и замены генов. Существующие средства доставки для этих терапевтических средств могут быть неэффективными и случайным образом интегрироваться в геном клеток, а некоторые могут стимулировать нежелательные иммунные реакции. SEND обещает преодолеть эти ограничения, что может открыть новые возможности для внедрения молекулярной медицины.
«Биомедицинское сообщество разрабатывает мощные молекулярные терапевтические препараты, но доставить их к клеткам точным и эффективным способом - непросто», - сказал пионер CRISPR Фэн Чжан, старший автор исследования, член основного института Института Броуда. «SEND может решить эти проблемы»
SEND использует молекулы , сделанные человеческими клетками. В центре SEND находится белок под названием PEG10, который обычно связывается со своей собственной мРНК и образует вокруг себя сферическую защитную капсулу. В своем исследовании команда разработала PEG10 для избирательной упаковки и доставки других РНК. Ученые использовали SEND для доставки системы редактирования генов CRISPR-Cas9 в клетки мыши и человека для редактирования целевых генов.
Белок PEG10 существует в природе в организме человека и происходит от «ретротранспозона» - вирусоподобного генетического элемента, который интегрировался в геном предков человека миллионы лет назад. Со временем PEG10 был усвоен организмом, чтобы стать частью репертуара белков, важных для жизни.
SEND состоит из белков, которые естественным образом вырабатываются в организме, что означает, что он не может вызывать иммунный ответ. Если это будет продемонстрировано в дальнейших исследованиях, исследователи говорят, что SEND может открыть возможности для многократного применения генной терапии с минимальными побочными эффектами.
Затем команда протестирует SEND на животных и дополнительно разработает систему для доставки груза к различным тканям и клеткам. Они также будут продолжать исследовать естественное разнообразие этих систем в организме человека, чтобы определить другие компоненты, которые можно добавить в платформу SEND.
Белок PEG10 существует в природе в организме человека и происходит от «ретротранспозона» - вирусоподобного генетического элемента, который интегрировался в геном предков человека миллионы лет назад. Со временем PEG10 был усвоен организмом, чтобы стать частью репертуара белков, важных для жизни.
SEND состоит из белков, которые естественным образом вырабатываются в организме, что означает, что он не может вызывать иммунный ответ. Если это будет продемонстрировано в дальнейших исследованиях, исследователи говорят, что SEND может открыть возможности для многократного применения генной терапии с минимальными побочными эффектами.
Затем команда протестирует SEND на животных и дополнительно разработает систему для доставки груза к различным тканям и клеткам. Они также будут продолжать исследовать естественное разнообразие этих систем в организме человека, чтобы определить другие компоненты, которые можно добавить в платформу SEND.